Sunday, June 8, 2025
22.3 C
Bucharest

Ce boală tratează foarfeca moleculară?

Ce boală tratează foarfeca moleculară?

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează “foarfeca moleculară” CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informează AFP.

“Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite”, a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).

“Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş”, a adăugat el.

Dezvoltarea acestor “foarfeci moleculare” le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare.

Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit.

Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA.

Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale, scrie Agerpres.

Hot this week

Dotare de top pentru Forțele Speciale : Enok cu rachete Eurospike

România se aliniază tot mai strâns standardelor NATO în...

Noua atracție în România : Terra Borza Teutonica

Terra Borza Teutonica, un traseu care conectează 18 localităţi...

MCM Black Sea, la cea de-a patra activare de la lansare

În marja Reuniunii miniștrilor apărării din statele membre NATO,...

Cancelarul Germaniei : să vorbim cu Trump, nu despre Trump

Cancelarul german Friedrich Merz a cerut vineri o abordare...

Accidentul vascular cerebral, ca prim semn de boală vasculară

Accidentul vascular cerebral, ca prim semn de boală vasculară   Tehnologia...

Topics

Dotare de top pentru Forțele Speciale : Enok cu rachete Eurospike

România se aliniază tot mai strâns standardelor NATO în...

Noua atracție în România : Terra Borza Teutonica

Terra Borza Teutonica, un traseu care conectează 18 localităţi...

MCM Black Sea, la cea de-a patra activare de la lansare

În marja Reuniunii miniștrilor apărării din statele membre NATO,...

Cancelarul Germaniei : să vorbim cu Trump, nu despre Trump

Cancelarul german Friedrich Merz a cerut vineri o abordare...

Accidentul vascular cerebral, ca prim semn de boală vasculară

Accidentul vascular cerebral, ca prim semn de boală vasculară   Tehnologia...

NATO cere membrilor mărirea capacităţilor antiaeriene

NATO le solicită statelor membre europene să-şi extindă de...

Liderul A-HA, diagnosticat cu o boală incurabilă

Morten Harket, solistul principal al grupului norvegian A-HA, al...

Seceta dă semne că lovește din nou în Europa

Peste jumătate (53%) din solurile din Europa și regiunea...

Related Articles

Popular Categories

spot_imgspot_img