Thursday, October 23, 2025
14.6 C
Bucharest

Ce boală tratează foarfeca moleculară?

Ce boală tratează foarfeca moleculară?

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează “foarfeca moleculară” CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informează AFP.

“Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite”, a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).

“Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş”, a adăugat el.

Dezvoltarea acestor “foarfeci moleculare” le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare.

Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit.

Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA.

Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale, scrie Agerpres.

Hot this week

OK de la Bruxelles pentru centralele pe cărbune din România

Comisia Europeană a aprobat, miercuri, varianta finală a PNRR...

SRI în alertă : tentativă de sabotaj rusesc în România

Serviciul Român de Informații, în cooperare cu DIICOT, MAI-DCCO...

Invadatorii ruşi, sub şoc

Rușii au încercat să străpungă linii defensive ale Ucrainei,...

După gaz, explodează prostia online

După explozia devastatoare din blocul din cartierul Rahova, pe...

Îşi face Nicuşor Dan partid?

Consilierul prezidențial Valentin Naumescu a lansat într-un editorial publicat...

Topics

OK de la Bruxelles pentru centralele pe cărbune din România

Comisia Europeană a aprobat, miercuri, varianta finală a PNRR...

SRI în alertă : tentativă de sabotaj rusesc în România

Serviciul Român de Informații, în cooperare cu DIICOT, MAI-DCCO...

Invadatorii ruşi, sub şoc

Rușii au încercat să străpungă linii defensive ale Ucrainei,...

După gaz, explodează prostia online

După explozia devastatoare din blocul din cartierul Rahova, pe...

Îşi face Nicuşor Dan partid?

Consilierul prezidențial Valentin Naumescu a lansat într-un editorial publicat...

Fondatorul MANGO, ucis de fiul său ?

Ancheta asupra morții fondatorului companiei Mango, considerată inițial accidentală,...

Brigitte Bardot suferă de o boală gravă, e operată

Actrița franceză Brigitte Bardot, în vârstă de 91 de...

Incertitudinea economică, cel mai mare risc financiar

Liderii financiari se confruntă simultan cu mai multe riscuri...

Related Articles

Popular Categories

spot_imgspot_img