Wednesday, February 12, 2025
-0.3 C
Bucharest

Ce boală tratează foarfeca moleculară?

Ce boală tratează foarfeca moleculară?

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează “foarfeca moleculară” CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informează AFP.

“Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite”, a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).

“Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş”, a adăugat el.

Dezvoltarea acestor “foarfeci moleculare” le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare.

Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit.

Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA.

Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale, scrie Agerpres.

Hot this week

Şefa diplomaţiei UE despre atacurile Rusiei : România nu este un caz izolat în Europa

Cazul României, unde alegerile prezidențiale au fost anulate din...

Şefului Pentagonului : pace în Ucraina prin cedarea de teritorii către invadatorii ruşi

Pentru prima oară de la debutul războiului de invazie...

Sec Gen NATO : “Dacă Putin va ataca NATO, va pierde. Rezultatul va fi devastator”

"Dacă Putin va ataca NATO, rezultatul va fi devastator....

Guvernul României tolerează manifestări fasciste pe TikTok

Premiera spectacolului „Neguţătorul din Veneţia”, de la Teatrul Evreiesc...

Descoperire uluitoare despre nucleul Pământului

Oamenii de ştiinţă care în urmă cu doar câteva...

Topics

Şefa diplomaţiei UE despre atacurile Rusiei : România nu este un caz izolat în Europa

Cazul României, unde alegerile prezidențiale au fost anulate din...

Sec Gen NATO : “Dacă Putin va ataca NATO, va pierde. Rezultatul va fi devastator”

"Dacă Putin va ataca NATO, rezultatul va fi devastator....

Guvernul României tolerează manifestări fasciste pe TikTok

Premiera spectacolului „Neguţătorul din Veneţia”, de la Teatrul Evreiesc...

Descoperire uluitoare despre nucleul Pământului

Oamenii de ştiinţă care în urmă cu doar câteva...

Ultima zi la Cotroceni : Iohannis a trecut în rezervă un important general

În ultima zi la Palatul Cotroceni, președintele României Klaus...

Coșmarul din Santorini

Santorini a fost lovită de un puternic cutremur cu...

Iohannis se retrage la Sibiu

Demisia anunţată de preşedintele României Klaus Iohannis devine efectivă...

Related Articles

Popular Categories

spot_imgspot_img