Friday, July 11, 2025
27.8 C
Bucharest

Ce boală tratează foarfeca moleculară?

Ce boală tratează foarfeca moleculară?

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează “foarfeca moleculară” CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informează AFP.

“Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite”, a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).

“Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş”, a adăugat el.

Dezvoltarea acestor “foarfeci moleculare” le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare.

Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit.

Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA.

Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale, scrie Agerpres.

Hot this week

Secretarul General al NATO : China ar putea încuraja Rusia să atace NATO

Secretarul General al NATO, Mark Rutte, a avertizat miercuri...

Un veteran refuză graţierea de la Trump : “Am făcut mult rău pe 6 ianuarie 2021”

Jason Riddle, veteran al Marinei SUA condamnat pentru participarea...

Încălzirea globală : topirea gheţarilor poate favoriza erupţii vulcanice

Topirea ghețarilor ar putea favoriza producerea unor erupții vulcanice...

Generalii mafioţi ai Armatei Ruse

Fostului ministru adjunct al Apărării din Rusia, generalul de armată Pavel Popov,...

Procedura care crește șansa de a avea un copil după vârsta de 40 de ani

Procedura care crește șansa de a avea un copil...

Topics

Secretarul General al NATO : China ar putea încuraja Rusia să atace NATO

Secretarul General al NATO, Mark Rutte, a avertizat miercuri...

Un veteran refuză graţierea de la Trump : “Am făcut mult rău pe 6 ianuarie 2021”

Jason Riddle, veteran al Marinei SUA condamnat pentru participarea...

Încălzirea globală : topirea gheţarilor poate favoriza erupţii vulcanice

Topirea ghețarilor ar putea favoriza producerea unor erupții vulcanice...

Generalii mafioţi ai Armatei Ruse

Fostului ministru adjunct al Apărării din Rusia, generalul de armată Pavel Popov,...

Procedura care crește șansa de a avea un copil după vârsta de 40 de ani

Procedura care crește șansa de a avea un copil...

Rusia – asasinate, sabotaje, terorism în spaţiul NATO

Oficialii serviciilor de informații se tem că o campanie...

A murit marea actriță Ioana Bulcă

Actriţa Ioana Bulcă, care a interpretat-o pe Ana din...

Related Articles

Popular Categories

spot_imgspot_img